El Vall Hebron Institut de Recerca (VHIR) ha aconseguit el benefici més alt generat per una patent d’un centre d’investigació a Espanya, segons publica l’edició d’avui d’El Periódico de Cataluña. El VHIR ha obtingut més d’un milió d’euros per la investigació, conjunta amb la Universitat de Columbia de Nova York, per a la descoberta d’un tractament per al dèficit de TK2, una malaltia minoritària neuromuscular. Un 80% dels pacients més greus moren als dos o tres anys del diagnòstic.
Ara com ara, es fa un ús compassiu de la teràpia però, tot i que el tractament encara està pendent de l’aprovació de les agències de medicaments i en fase d’investigació, els metges poden indicar-lo pacient per pacient. La descoberta va tenir lloc després de comprovar que malalts del dèficit TK2 milloraven amb el nou tractament.
L’empresa farmacèutica Modis Therapeutics, d’Estats Units d’Amèrica, es va interessar per la investigació. Posteriorment, la va comprar una altra empresa americana, Zogenix, amb l’objectiu de portar la nova teràpia al mercat. Aquesta segona empresa finança un assaig clínic amb 40 pacients i l’ús de la teràpia deixarà de ser compassiu, si es confirma el 2021 el resultat de la investigació.